国信证券股份有限公司 方博 陈龙

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近年来，细胞与基因治疗产业作为生物医药领域极具发展潜力的赛道之一，是全球多国重点扶持的新兴科技领域，也是生物医药技术方和资本方重点关注的对象。细胞与基因治疗疗法相较于传统小分子药、抗体药，具有底层原理上的优势，有望引领生物医药革命，推动投融资热潮。

细胞与基因治疗推动生物医药产业革命

细胞与基因治疗主要分为细胞疗法与基因/核酸药物治疗两大类。细胞治疗是指采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、特殊培养等处理后，使这些细胞具有增强机体免疫力、杀死病原体和肿瘤细胞等功能，从而达到治疗某种疾病的目的。目前主要的细胞治疗方式包括免疫细胞治疗和干细胞治疗。基因/核酸治疗基于核酸水平起效，包括围绕DNA的基因替代和基因编辑疗法，以及围绕RNA的RNA干扰、RNA激活和mRNA等疗法。根据中心法则，基因表达过程主要是基于DNA转录成mRNA，再通过mRNA翻译成蛋白质。小分子和单抗主要通过影响蛋白质发挥治疗功能，而细胞与基因治疗则可根据中心法则，从上游调节蛋白质生成与功能，这可能是从源头治疗疾病的最终解决方案。

根据弗若斯特沙利文数据统计，截至2021年末，美国FDA已批准上市销售共有20款细胞与基因治疗产品，包括嵌合抗原受体T细胞免疫(CAR-T)疗法、干细胞疗法、溶瘤病毒疗法和基因疗法等。除去干细胞疗法，共有8款基因治疗药物上市，其中5款CAR-T、2款病毒载体疗法、1款溶瘤病毒疗法，我国已批准上市两款CAR-T细胞疗法。

目前全球及中国细胞与基因治疗临床项目数量快速上升，未来5年内有望迎来大规模上市期。根据《柳叶刀血液学》报道，截至2022年6月30日，全球已有2000多个CAR-T细胞治疗的临床试验在ClinialTrials.gov上注册。在东亚临床试验中，596项(90%)为中国人。截至2022年7月，中国临床试验注册中心(ChiCTR)已注册了230项CAR-T细胞的临床试验。CAR-T细胞治疗或成为中国细胞治疗领域弯道超车的重要方向。细胞治疗为难治性的疾病治疗提供了新选择，并可带来长期的疗效，相比于传统药物存在独特的作用机制。展望未来，细胞与基因治疗或将引领生物医药新一轮革命。

细胞与基因治疗产业市场规模与投融资趋势

根据弗若斯特沙利文数据统计预测，2016年至2020年，全球细胞与基因治疗市场从0.5亿美元增长到20.8亿美元，复合增长率为153%。预测未来细胞与基因治疗市场规模仍保持快速增长趋势，预计2025年全球整体市场规模为305.4亿美元，2020到2025年全球细胞与基因治疗市场复合增长率为71%。其中中国细胞与基因治疗市场规模保持快速增长趋势，2025年整体市场规模为25.9亿美元，2020到2025年中国细胞与基因治疗市场复合增长率为276%。

根据美国再生医学联盟(ARM)及动脉网数据统计，全球及中国细胞与基因治疗投融资持续火热。全球细胞与基因治疗领域融资总额从2017年的约76亿美元大幅增长至2021年约225亿美元，复合增长率达31%。中国细胞与基因治疗领域融资交易情况显示，2021年细胞与基因治疗领域融资总金额约100亿元人民币，2016-2021年复合增长率达到79%。

从市场规模与投融资趋势来看，当前细胞与基因治疗由于其优秀的临床数据，持续推动投融资热潮，引领生物医药行业持续变革。

我国细胞与基因治疗发展现状与前景

近年来，我国在细胞与基因治疗领域取得蓬勃发展，细胞治疗临床试验大量增长，研究人员在产品开发和临床前研究均取得了重要进展。根据《柳叶刀血液学》报道，截至2022年底，来自32家中国生物制药公司的73种CAR-T细胞相关的研究新药应用已提交给国家药品监督管理局(NMPA)，其中36种被批准用于人体临床试验。急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤是CAR-T细胞临床最常见的适应症之一，两种抗CD19 CAR-T细胞产品分别于2021年6月和7月通过NMPA检查，目前已商业化用于血液瘤患者治疗。

2018年，我国开始加强细胞与基因治疗及生物安全等领域的技术指导和法律法规制定，至今已基本形成了对细胞与基因治疗产业的全面监管政策。2022年以来，国家政策对细胞与基因治疗领域表现出了持续性的关注，在监管规范和政策支持下，我国细胞与基因治疗领域将迎来蓬勃发展，国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力将进一步提升。

近年来，我国为细胞与基因治疗行业提供了一系列政策支持和推广，已建立起细胞与基因治疗监管批准的透明框架，并提供了合格细胞与基因治疗产品和组织的快速注册方案。同时，我国在细胞与基因治疗领域仍存在一些挑战。以CAR-T为例，在改进靶点选择、精确调控、功能增强、合成生物学和CAR-T细胞治疗的通用设计仍需持续进步。通过基因编辑技术和合成生物学的精确调控，我国在开发更高效的通用型CAR-T(UCAR-T)细胞衍生和诱导多能干细胞(iPSC)衍生的细胞免疫疗法方面也取得重要进展。

未来在政策与资本持续推动下，预计我国细胞与基因治疗产业将快速发展，推动医药行业持续变革。

未来可期，产业发展仍需持续攻艰

总体而言，细胞与基因治疗将是引领生物医药行业新一轮变革的重要方向，也是资本市场的投融资热点。我国细胞与基因治疗产业在国家政策与资本的加持下，取得了长足的进步，有望实现弯道超车。但现阶段细胞与基因治疗仍存在治疗成本高、适应症范围有限等一系列问题，产业发展仍然需要时间持续攻艰。